Bác sỹ Ngô Ngọc Quang Minh cho biết sự thành công của ca dị ghép tế bào gốc trên bệnh nhi đầu tiên sẽ mở ra thêm nhiều cơ hội cứu sống các bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo khác.

Ngày 28/1, Tiến sỹ, bác sỹ Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 thông tin, với sự hỗ trợ của Bệnh viện Truyền máu-Huyết học Thành phố Hồ Chí Minh, đơn vị vừa thực hiện thành công dị ghép tế bào gốc tạo máu cho bệnh nhi mắc suy tủy vô căn nặng.

Đây là ca ghép tế bào gốc tạo máu lần đầu tiên được thực hiện ở Bệnh viện Nhi đồng 1 trên bệnh nhi mắc suy tủy nặng vô căn, thể trạng suy dinh dưỡng, tiên lượng xấu.

Trước đó, tháng 5/2025, bé trai C.S.T (8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk) nhập viện trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng, suy dinh dưỡng. Sau khi xét nghiệm máu, các bác sỹ phát hiện bệnh nhi giảm nặng 3 dòng tế bào máu, sinh thiết tủy cho thấy suy tủy nặng.

Sau khi xét nghiệm loại trừ các nguyên nhân suy tủy mắc phải và bẩm sinh, các bác sỹ chẩn đoán bệnh nhi mắc bệnh lý suy tủy vô căn mức độ nặng.

Theo Bác sỹ Ngô Ngọc Quang Minh, ở mức độ này, tỷ lệ tử vong lên đến 80% nếu không được điều trị đặc hiệu. Do đó, các bác sỹ đã lựa chọn phương pháp dị ghép tế bào máu. Đây là phương pháp nếu thực hiện sớm trên người trẻ dưới 40 tuổi, tỷ lệ lui bệnh sau 5 năm lên đến 90%.

Tuy nhiên, tại thời điểm đó, việc tìm người cho phù hợp cũng như quyết định chọn lựa điều trị gặp nhiều khó khăn, nên gia đình bệnh nhi chọn phương pháp điều trị ưu tiên thứ 2 là ức chế miễn dịch với 3 thuốc Antithymoglobulin, Cyclosporin A và Elopag.

Sau 6 tháng điều trị, bệnh nhi đáp ứng rất kém với điều trị ức chế miễn dịch, phải lệ thuộc vào truyền máu. Lúc này dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để duy nhất.

Đơn vị ghép tế bào gốc tạo máu thuộc Khoa Sốt xuất huyết-Huyết học, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã nhanh chóng tiến hành vận động, kiểm tra và tìm người hiến phù hợp trong gia đình bệnh nhi. May mắn, anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có kết quả HLA (kháng nguyên bạch cầu) phù hợp hoàn toàn với bệnh nhi.

Các bác sỹ Bệnh viện Nhi đồng 1 đã hội chẩn chuyên môn với Bệnh viện Truyền máu-Huyết học lên kế hoạch thu thập tế bào gốc của người anh, triển khai phác đồ hóa trị liệu diệt tủy liều cao trước ghép, chuẩn bị ghép cho bệnh nhi.

Ngày 3/11/2025 người anh được thu thập và lưu trữ tế bào gốc tại Bệnh viện Truyền máu-Huyết học Thành phố Hồ Chí Minh. Ngày 16/12/2025, sau quá trình chu đáo chuẩn bị, túi tế bào gốc được vận chuyển an toàn về Bệnh viện Nhi đồng 1 để ghép cho bệnh nhi. 31 ngày sau ghép, bệnh nhi đã mọc mảnh ghép, không cần truyền tiểu cầu, không cần truyền hồng cầu lắng. Đến ngày 46 sau ghép, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng khỏe mạnh.

“Sau ghép, bên cạnh vấn đề tinh thần vì nằm cách ly trong khu ghép thời gian dài, em bé có gặp một số biến chứng do hóa trị liệu diệt tủy và giảm chức năng bảo vệ cơ thể khi nguồn tủy mới ghép chưa mọc như tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể, hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ, vì thế chúng tôi tích cực điều trị nội khoa với đa dịch truyền, kháng sinh tích cực, tăng chức năng miễn dịch, bổ sung dinh dưỡng, nâng đỡ tinh thần... do đó các biến chứng đều được sớm kiểm soát ổn định," bác sỹ Ngô Ngọc Quang Minh cho hay.

Dự kiến bệnh nhi sẽ tiếp tục tái khám định kỳ, điều trị thuốc ức chế miễn dịch để chống thải ghép và theo dõi các biến chứng sau ghép.

Tại Bệnh viện Nhi đồng 1, mỗi năm có khoảng 50 trẻ được chẩn đoán suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là thể nặng và rất nặng cần điều trị đặc hiệu.

Bác sỹ Ngô Ngọc Quang Minh cho biết, không phải chỉ nhóm suy tủy nặng, có nhiều bệnh lý khác cũng cần điều trị đặc hiệu bằng dị ghép tế bào gốc như các bệnh lý huyết học, bệnh lý miễn dịch, chuyển hóa, di truyền... Sự thành công của ca dị ghép tế bào gốc trên bệnh nhi đầu tiên này sẽ mở ra thêm nhiều cơ hội cứu sống các bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo khác./.