Chủ tịch Hội Huyết học-Truyền máu Việt Nam đánh giá đây là ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T, mở ra cơ hội sống cho nhiều bệnh nhân.

Ngày 21/8, Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG) công bố vừa điều trị thành công cho bệnh nhi Trần Bảo Chi (4 tuổi, ở Hà Nội) mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp điều trị bằng tế bào miễn dịch T được chuyển nạp một loại gen nhân tạo (CAR-T).

Tiến sỹ Bạch Quốc Khánh, Chủ tịch Hội Huyết học-Truyền máu Việt Nam đánh giá đây là ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T, mở ra cơ hội sống cho những bệnh nhân bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.

Bệnh nhân không còn tế bào ung thư

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec cho hay sau hai tháng điều trị tại Vinmec, kết quả xét nghiệm máu ngoại vi của bệnh nhi cho thấy không có tế bào ung thư, xét nghiệm tủy không còn tế bào ác tính, đạt tiêu chuẩn lui bệnh hoàn toàn.

[Đột phá mới trong nghiên cứu điều trị bệnh ung thư máu hiếm gặp]

Mẹ của bệnh nhi Trần Bảo Chi cho hay bé mắc bệnh mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho và điều trị từ khi 2 tuổi. Dù đã trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023 nhưng bệnh không đỡ. Bệnh nhân trong tình trạng nặng khi gan to, lách to, môi sưng phù không thấy mũi, cơ tay cơ chân teo dần, người chỉ còn da bọc xương, thường xuyên bị sốt…

Tháng 6/2023, bệnh nhi được tiếp nhận tại Bệnh viện Vinmec Times City để tiếp tục điều trị hóa chất và các công đoạn chuẩn bị tiếp nhận liệu pháp điều trị bằng tế bào miễn dịch T được chuyển nạp một loại gene nhân tạo (CAR-T) giúp tìm và diệt các tế bào ung thư.

Sau nhiều lần hội chẩn trao đổi và thống nhất ý kiến với các đồng nghiệp của Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec và Viện Huyết học truyền máu trung ương, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm và Nhóm nghiên cứu quyết định sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T cho bệnh nhân vì đây là cơ hội sống cuối cùng của người bệnh.

Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, ngày 19/7/2023, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T. Sau truyền mặc dù bé đã xuất hiện các biểu hiện của hội chứng giải phóng cytokine nhưng đã được phát hiện và điều trị kịp thời. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, sinh hoạt bình thường, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh.

Qua hàng loạt kết quả kiểm tra gắt gao, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh nhân khỏi bệnh ung thư hoàn toàn. Bệnh nhân được xuất viện ngày 21/8/2023.

Một thành công lớn trong ngành y tế

Chủ tịch Hội Huyết học-Truyền máu Việt Nam Bạch Quốc Khánh cho hay ung thư bạch cầu dòng lympho là một trong những bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em, phương pháp điều trị chuẩn cho đến nay với căn bệnh này bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích. Tuy nhiên với các phác đồ điều trị chuẩn vẫn có khoảng 20% trẻ bị kháng thuốc hoặc tái phát. Các trẻ này thường tử vong trong một thời gian ngắn do các tế bào tăng sinh rất nhanh làm tắc mạch não và mạch của các nội tạng.

Theo Tiến sỹ Khánh, liệu pháp CAR-T đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch (lymphoma) không đáp ứng với các phác đồ điều trị chuẩn, đạt kết quả tốt từ 60-80%.

“Với người làm công tác điều trị cho các bệnh nhân mắc bệnh về máu, tôi cảm thấy vui và tự hào khi Việt Nam bắt kịp được với những tiến bộ mới của thế giới,” Chủ tịch Hội Huyết học-Truyền máu Việt Nam nhấn mạnh.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec cho hay một ca điều trị mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T ở Mỹ với mức chi phí là 1,5 triệu USD, còn tại Singapore khoảng 300.000-400.000 USD. Trường hợp điều trị mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T tại Vinmec ước tính với chi phí khoảng 2,5-3 tỷ đồng.

Giáo sư Liêm phân tích: “Sở dĩ giá thành thực hiện tại Bệnh viện Vinmec chỉ bằng 1/10 so với thực hiện ở Mỹ là do Bệnh viện đã được Tập đoàn trang bị được hệ thống máy móc, cơ sở vật chất hiện đại và được chuyển giao các kỹ thuật để tự nuôi cấy gene và tế bào nên giá thành thấp hơn nhiều, không phải gửi mẫu máu tới các cơ sở khác hay ra nước ngoài.”

Trong Đề án, Bệnh viện dự kiến thực hiện trên 16 bệnh nhân gồm 8 bệnh nhân bạch cầu cấp và 8 bệnh nhân ung thư hạch do tập đoàn tài trợ, bệnh nhân thực hiện trong đề án không phải chi trả kinh phí thực hiện.

Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ Gen Vinmec (VRISG) thuộc Hệ thống y tế Vinmec đang triển khai Đề án “Thử nghiệm lâm sàng pha I đánh giá tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào CAR-T sản xuất theo công nghệ của Miltenyi để điều trị u lympho không Hodgkin và bạch cầu cấp dòng lympho CD19+ tái phát hoặc kháng trị với các phác đồ điều trị chuẩn.”

Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư ở Việt Nam.

Đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về liệu pháp tế bào CAR-T được Bộ Y tế cho phép triển khai tại Việt Nam. Kinh phí dự án do tập đoàn Vingroup tài trợ. Tất cả bệnh nhân tham gia đều được miễn phí khi tham gia dự án./.